في 7 أغسطس، أعلن مركز تقييم الأدوية (CDE) التابع لإدارة المنتجات الطبية الوطنية (NMPA) أنه تم اقتراح حقن PA3-17 لإدراجها في تصنيف العلاج المبتكر، والمخصص لعلاج المرضى البالغين المصابين بسرطان الدم الليمفاوي الحاد للخلايا التائية المتكرر/المقاوم للعلاج (r/r T-ALL/LBL).
لا تزال هناك العديد من التجارب السريرية الجارية في الصين لتقنيات جديدة لمكافحة السرطان، والتي تبحث عن مرضى. للحصول على استشارة بشأن الأدوية والتقنيات الجديدة، يمكنكم التواصل مع القسم الدولي في مستشفى بكين الجنوبي للأورام.
رقم الهاتف: 4008803716
معرف WeChat: 17801183037
بريد إلكتروني:myimmnet@163.com
يُعاني مرضى ابيضاض الدم/اللمفوما اللمفاوية التائية الناكسة/المقاومة للعلاج (r/r T-ALL/LBL) من تطور سريع للمرض، وتوقعات سيئة، ونقص في الخيارات العلاجية. حاليًا، يُعد دواء نايلبين الدواء الوحيد المُعتمد من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منذ عام 2005 لعلاج مرضى T-ALL/LBL الذين لم يستجيبوا لنظامين علاجيين كيميائيين على الأقل أو الذين انتكسوا بعد العلاج، حيث بلغت نسبة الاستجابة الكلية 31% ونسبة الاستجابة الكاملة 23%. لذلك، ثمة حاجة ماسة لتطوير طرائق علاجية فعّالة أخرى. وبالرغم من وجوده في الخلايا التائية والخلايا القاتلة الطبيعية، وعدم وجوده في خلايا الأنسجة الأخرى، إلا أن CD7 يُعبر عنه بكثرة في خلايا T-ALL/LBL. لذا، يُعتبر CD7 هدفًا محتملاً لتطوير علاج CAR-T لـ T-ALL/LBL. مع ذلك، يكمن التحدي في تجنب التدمير الذاتي للخلايا التائية الناتج عن وجود CD7 فيها. قام الباحثون بتطوير حقنة خلايا CAR-T تعتمد على الأجسام المضادة النانوية CD7، والتي أطلق عليها اسم حقنة PA3-17، عن طريق منع التعبير عن جزيء CD7 على سطح الخلايا التائية من خلال مثبط التعبير عن بروتين CD7 المضاد (PEBL).
تم عرض بيانات المتابعة طويلة المدى من المرحلة الأولى من التجربة السريرية لحقن PA3-17 لعلاج سرطان الدم الليمفاوي الحاد للخلايا التائية المتكرر/المقاوم للعلاج (R/R T-ALL/LBL) في المؤتمر الأكاديمي الدولي الموثوق EHA 2025.
حتى 19 فبراير 2025، تم تسجيل 13 مريضًا (3 مرضى في مجموعات الجرعات 1 و2 و3، و4 مرضى في مجموعة الجرعة الموصى بها للمرحلة الثانية)، حيث تلقى جميعهم حقنة واحدة من PA3-17 وأكملوا تقييمًا لمدة 28 يومًا للسمية المحددة للجرعة. تم تحديد الجرعة الموصى بها للمرحلة الثانية عند 2×10⁶ من خلايا CAR-T/كجم بناءً على الحركية الدوائية والسلامة والفعالية بعد تجاوز هذه الجرعة. لم تحدث أي سمية محددة للجرعة، ولم يتم الوصول إلى الجرعة القصوى المسموح بها. بلغت نسبة الإصابة بمتلازمة إطلاق السيتوكينات 84.6% (الدرجة 3: 23.1%، ولم تُسجل أي حالة من الدرجة 4)، بينما اقتصرت متلازمة السمية العصبية المرتبطة بالخلايا المناعية الفعالة على الدرجتين 1 و2 (15.4%). أظهرت بيانات الفعالية أن أفضل معدل استجابة موضوعية (ORR) بلغ 84.6% (11/13)، وحقق 76.9% (10/13) هدأة كاملة/هدأة كاملة مع تعافي غير كامل للعدد (CR/CRi). والجدير بالذكر أن 69.2% (9/13، 8 مرضى حققوا هدأة كاملة) حافظوا على الاستجابة لمدة 3 أشهر، مع 50.0% (4/8) حافظوا على الهدأة الكاملة لأكثر من 15 شهرًا بعد الحقن دون الحاجة إلى زرع خلايا جذعية لاحق، وكان لدى اثنين منهم خلايا CAR-T قابلة للكشف حتى 21 شهرًا. ومن الجدير بالذكر أيضًا أن مريضًا خضع لعلاجات مكثفة سابقة [زرع خلايا جذعية مكونة للدم (HSCT) سابقًا، ومرض كبير الحجم > 7 سم] حقق هدأة كاملة بحلول اليوم 28، وخضع لعملية زرع خلايا جذعية ثانية بعد 6 أشهر.
أظهر حقن PA3-17 تحملًا جيدًا ونشاطًا سريريًا عميقًا ومستدامًا لدى مرضى T-ALL/LBL الذين خضعوا لعلاج مكثف مسبقًا، مع بقاء 50% من مرضى CR على قيد الحياة أو/و بدون تطور المرض لمدة عام واحد.
لا تزال هناك العديد من التجارب السريرية الجارية في الصين لتقنيات جديدة لمكافحة السرطان، والتي تبحث عن مرضى. للحصول على استشارة بشأن الأدوية والتقنيات الجديدة، يمكنكم التواصل مع القسم الدولي في مستشفى بكين الجنوبي للأورام.
رقم الهاتف: 4008803716
معرف WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
تاريخ النشر: 13 أغسطس 2025