أظهر علاج Equecabtagene autoleucel (eque-cel)، وهو علاج بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا والموجهة لمستضد نضوج الخلايا البائية البشرية بالكامل، إمكانات لعلاج الورم النخاعي المتعدد المتكرر أو المقاوم للعلاج (R/RMM).
في 30 يونيو 2023، وافقت إدارة المنتجات الطبية الوطنية الصينية (NMPA) على طلب دواء جديد (NDA) لـ FUCASO (Equecabtagene Autoleucel)، وهو أول علاج في العالم للخلايا التائية المعدلة وراثيًا بمستقبلات المستضدات الخيمرية (CAR) المضادة لمستضد نضوج الخلايا البائية (BCMA) لعلاج الورم النخاعي المتعدد المقاوم/المتكرر (R/RMM) الذي تلقى ≥3 خطوط علاجية سابقة تحتوي على مثبط واحد على الأقل للبروتيازوم وعامل مناعي معدل.
في 7 نوفمبر 2024، أعلنت شركة IASO Biotherapeutics عن نشر نتائج المرحلة الأولى/الثانية من الدراسة السريرية FUMANBA-1 لعلاجها بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا المضادة لـ BCMA، Equecabtagene Autoleucel (الاسم التجاري: Fucaso™)، لعلاج الورم النخاعي المتعدد المقاوم/المنتكس، في مجلة JAMA Oncology الطبية الرائدة. قيّمت الدراسة فعالية وسلامة Equecabtagene Autoleucel لدى مرضى الورم النخاعي المتعدد المقاوم/المنتكس الذين سبق لهم تلقي ثلاثة خطوط علاجية أو أكثر. أظهرت النتائج أن Equecabtagene Autoleucel حقق معدل استجابة إجمالي مرتفعًا وهدأة مستدامة لدى المرضى، مع سلامة عالية.
دراسة FUMANBA-1 هي دراسة سريرية أحادية الذراع، مفتوحة التسمية، من المرحلة 1ب/2، أُجريت في 14 مركزًا صينيًا لتقييم فعالية وسلامة دواء Equecabtagene Autoleucel لدى مرضى الورم النخاعي المتعدد المقاوم/المتكرر (R/RMM) الذين تلقوا 3 خطوط علاجية أو أكثر سابقًا. شملت الدراسة مرضى الورم النخاعي المتعدد المقاوم/المتكرر الذين تلقوا سابقًا 3 خطوط علاجية على الأقل، بما في ذلك مثبطات البروتيازوم وأنظمة العلاج الكيميائي القائمة على عوامل تعديل المناعة، والذين تفاقم مرضهم بعد آخر خط علاجي. كما كان المرضى الذين تلقوا سابقًا علاجًا بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا (CAR-T) والموجه ضد مستضد BCMA مؤهلين للمشاركة في الدراسة.
نتائجمن بين 103 مرضى تلقوا حقنة إيكويل، كان 55 منهم (53.4%) من الذكور، وكان متوسط أعمارهم 58 عامًا (المدى: 39-70 عامًا). بعد متابعة متوسطة لمدة 13.8 شهرًا (المدى: 0.4-27.2 شهرًا)، من حيث الفعالية، بلغ معدل الاستجابة الكلي 96.0% (97/101) بين 101 مريضًا قابلًا للتقييم، وبلغ معدل الاستجابة الكاملة الصارمة/الاستجابة الكاملة 74.3% (75/101). أما بين 89 مريضًا لم يتلقوا علاجًا سابقًا بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا، فقد بلغ معدل الاستجابة الكلي 98.9% (88/89)، وبلغ معدل الاستجابة الكاملة الصارمة/الاستجابة الكاملة 78.7% (70/89). في هذه الدراسة التي شملت 101 مريضًا، بلغ متوسط زمن الاستجابة 16 يومًا (المدى: 11-179 يومًا)، بينما لم يتم الوصول بعد إلى متوسط مدة الاستجابة (DOR) ومتوسط البقاء على قيد الحياة الخالي من التطور (PFS). وبلغ معدل البقاء على قيد الحياة الخالي من التطور لمدة 12 شهرًا 78.8% (95% CI: 68.6-86.0). بالإضافة إلى ذلك، حقق 95% من المرضى (96/101) سلبية الحد الأدنى من المرض المتبقي (MRD)، بمتوسط زمن للوصول إلى سلبية MRD بلغ 15 يومًا (المدى: 14-186 يومًا). وقد حقق جميع المرضى الذين استجابوا استجابة كاملة/استجابة كاملة مرضًا متبقيًا سلبيًا، ولم يتم الوصول بعد إلى متوسط مدة سلبية MRD.
الاستنتاجات والأهميةفي هذه التجربة، أدى استخدام إيكويل إلى استجابات مبكرة وعميقة ومستدامة لدى المرضى الذين خضعوا لعلاجات مكثفة سابقة لعلاج الورم النخاعي المتعدد المتكرر/الانتكاسي، مع مستوى أمان مقبول. كما استفاد المرضى الذين تلقوا علاجًا سابقًا بالخلايا التائية المعدلة وراثيًا من إيكويل.
تُجرى حاليًا العديد من التجارب السريرية الأخرى لعلاج CAR-T في الصين، وهي تبحث عن مرضى. للاستشارة بشأن الأدوية والتقنيات الجديدة، يُرجى التواصل مع القسم الدولي في مستشفى بكين الجنوبي للأورام.
رقم الهاتف: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
مراجع
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
تاريخ النشر: 13 نوفمبر 2024